新聞稿  | 2022 年 5 月 11 日

科大積極推動神經退行性疾病早期診斷及基因治療研究

香港科技大學香港神經退行性疾病中心研究團隊主要成員包括中心主任葉玉如教授(中)、生命科學部講座教授王殷厚(左二)、生命科學部何善衡生命科學副教授張曉東(左一)、生命科學部研究副教授傅潔瑜(右一)、生命科學部資深科學家葉翠芬博士。
研究團隊研發出簡單血液測試,利用圖中的儀器進行超靈敏高通量鄰近延伸分析,以測試血液樣本是否含有與阿爾茲海默症相關的蛋白生物標誌物。
研究團隊進一步利用人工智能技術,開發出首個基於深度學習的多基因評分系統(如圖),用以預測罹患阿爾茲海默症的風險,及作早期診斷。
研究團隊利用幹細胞技術,培養出人造「迷你大腦」,用作篩選以及開發藥物等研究工作。
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香港神經退行性疾病中心(Hong Kong Center for Neurodegenerative Diseases,簡稱HKCeND)由香港科技大學(科大)成立,其研究團隊在阿爾茲海默症(AD)的早期診斷和治療方面取得了重大突破,有望為疾病管理帶來變革。團隊已建立了先進的生物標誌物開發平台,識別出新型的血液生物標誌物,並設計了一套創新的人工智能AD評分系統,可用於預測罹患AD的風險,早期診斷以及劃分患病的階段。團隊還成功研發新型基因治療策略,有助治療阿爾茲海默症。

HKCeND於2020年成立,獲香港特區政府的InnoHK創新香港研發平台提供5億港元起始資金支持,致力推動神經退化性疾病研究及科研成果轉化,以發展成爲世界領先的科研中心。HKCeND的跨學科研究團隊,由來自科大、倫敦大學學院及史丹福大學醫學院的國際知名科學家組成,正合作展開一系列前沿研究,包括研發新型生物標誌物、識別治療靶點和系統因素,以及推動神經退化性疾病診療方法的發展。

AD是一種嚴重的神經退行性疾病,也是最常見的認知障礙症,至今仍未有有效的治療方法。這種不治之症正影響全球超過五千萬人口。目前,AD的診斷和治療面臨巨大挑戰。患者常在病情進入晚期、出現記憶喪失等症狀時,方獲確診。事實上,患者在病徵出現前至少10-20年已經患上了AD。因此,早期診斷至關重要。當患者出現輕度或早期認知障礙時,及早發現有助他們及時進行健康管理和干預,改善治療效果。研究發現,生物標誌物對於阿爾茲海默症早期診斷具有重要作用。

HKCeND研究團隊在生物標誌物研究領域具備超卓實力。他們目前已完成了全球首個針對中國人群AD全基因組測序研究,並建立起首個全面的中國人群AD患者基因數據庫,同時發現了AD相關的遺傳風險因子。這些成果推動HKCeND設立了創新而可靠的生物標誌物開發平台。此外,研究團隊在中國AD患者基因研究的基礎上,進一步利用人工智能技術,開發出首個基於深度學習的多基因評分系統,用以預測罹患AD的風險。

研究團隊還成功識別出血液蛋白生物標誌物,並構建了特定的生物標誌物組合,只需一滴血,即可篩查出AD患者,以及評估其病情發展階段。這項技術可開發成為臨床工具,用於AD的早期診斷和分期。基於其臨床價值,團隊正探討與業界建立戰略合作關係,促進研發成果商品化。這些成就進一步提升HKCeND作爲卓越生物標誌物研究中心的地位,並為精準診斷的發展打下了堅實基礎。

此外,HKCeND研究團隊還致力研發新的阿爾茨海默症治療策略,尤其是基因療法。一直以來,由於缺乏可以跨越血腦屏障的非侵入性、高效的運送工具,基因治療被認爲不具備治療腦部疾病的潛力。 團隊近期開發出全新的運送工具,不僅可以跨越血腦屏障,還可以通過單次、無創的靜脈注射,將優化的基因編輯工具運送到整個大腦,實現高效的全腦基因編輯。藉助這項技術,團隊有效破壞AD轉基因小鼠模型中的AD 基因突變,並在全腦範圍改善AD的病理症狀。這項工作是新型AD治療策略發展一個重要的里程碑。      

香港神經退行性疾病中心主任兼科大晨興生命科學教授葉玉如表示:「我們與來自世界各地的院校攜手合作,吸引有關領域的頂尖科學家在港進行開創性的研究工作。InnoHK計劃為HKCeND提供重要的平台,有效促進跨學科、跨院校的合作,進一步推動對阿爾茲海默症早期檢測及治療的認知。」

作為神經科學領域的國際權威科學家,葉教授補充道:「我們有信心,中心將在推動神經退行性疾病研究方面發揮主導作用,致力培養人才,開展世界一流研究,推動精準診斷及醫療的發展,裨益全球社群。」

中心的研究工作由頂尖科學家帶領,匯聚了60多位來自世界各地的研究人員。中心將不斷擴大團隊規模,正進行招募研究人員,致力培育新一代創科人才。